Nuevos vectores en terapia génica ocularnanopartículas de ácido hialurónico y quitosano

Zusammenfassung

El objetivo de este trabajo ha sido el diseño de nuevos sistemas nanoparticulares compuestos de polisacáridos, destinados a la administración de material genético por vía tópica ocular. En primer lugar, mediante una técnica extremadamente suave, conocida como gelificación iónica, ha sido posible preparar nanopartículas de ácido hialurónico y quitosano, con propiedades adecuadas para ser administradas sobre la superficie del globo ocular. Además, ha sido posible incorporar en dichas nanopartículas ADN plasmídico de manera efectiva. En estudios In Vitro, las nanopartículas han mostrado una elevada capacidad para ser internalizadas por células derivadas de los epitelios corneal y conjuntival humanos, dando lugar a elevados niveles de transfección genética. Finalmente, los estudios In Vivo demuestran no sólo que las nanopartículas interaccionan de manera eficaz con los epitelios de la superficie ocular, sino también su manifiesta capacidad para transfectar de forma efectiva ambos tejidos. Por tanto, los resultados presentados en esta tesis representan la prueba de concepto del potencial de estas nanopartículas en terapia génica ocular.