Evaluación preclínica de la seguridad y la eficacia de la terapia con celulas madre mesenquimales para su utilización en un ensayo clínico en pacientes con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica

Resumen

Se trata de un proyecto de investigación de translación en el área de Oftalmología, que plantea el desarrollo de un nuevo tratamiento, basado en las denominadas terapias avanzadas, para pacientes que sufren neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica aguda (NOIA-NA). Esta enfermedad afecta a un número de pacientes significativo (2 a 10 personas por cada 100.000 habitantes/año), tiene un alto grado de recurrencia en el ojo contralateral (entre un 15 y un 25% a los 5 años) y no posee un tratamiento efectivo. Por tanto, el objetivo de este proyecto es evaluar la seguridad de la administración intravítrea de células madre mesenquimales (MSC), en concreto el producto en fase de investigación (PEI) nº 15-007 (Mesenchymal Stromal Cells from Valladolid-MSV), en pacientes con NOIA-NA. En este sentido, se ha realizado un estudio in vivo en conejos para demostrar la seguridad preclínica de la inyección intravítrea de este PEI, así como también se ha realizado un estudio in vitro en un modelo de cultivo organotípico de retina para evaluar el potencial efecto neuroprotector del PEI. Con los resultados favorables obtenidos en estos estudios preclínicos se ha logrado obtener la aprobación por parte del Comité Ético de Investigación Clínica (CEIC) y por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) de un ensayo clínico (EECC) fase II para el tratamiento de pacientes con NOIANA en su fase aguda. Actualmente el estado del EECC está en fase de reclutamiento de pacientes y se pretende su finalización al cabo de 2 años. Los potenciales resultados favorables de este EECC permitirán continuar con esta línea de investigación y extenderlo hacia otras patologías degenerativas de la retina y del nervio óptico.